Sarepta Therapeutics, Inc.是一家全資附屬的生物制藥公司，致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)獨特的基于RNA的稀有治療感染疾病。采用該公司專有的平臺技術(shù)，能夠針對各種疾病和癥狀通過不同的RNA機體進(jìn)行治療。該公司致力于推進(jìn)器杜氏肌營養(yǎng)不良癥候選藥物的開發(fā)，包括其主導(dǎo)候選產(chǎn)品——eteplirsen，目前正在llb臨床試驗階段。該公司也致力于治療感染性疾病的候選藥物開發(fā)，包括其主導(dǎo)的針對馬爾堡出血熱病毒的候選藥物，該公司已經(jīng)受到并期望繼續(xù)受到美國政府的研究合同。 Sarepta治療方案公司于1980年7月22日成立與俄勒岡州。